Long-Term Treatment of Niemann-Pick Type C1 Disease with Intrathecal 2-Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin

BACKGROUND: Intrathecal 2-hydoxypropyl-β-cyclodextrin (HPβCD) has been found to mobilize cholesterol, extend life, reduce cerebellar pathology and delay onset of ataxia in the mouse and cat models of Niemann-Pick disease, type C1 (NPC1), a clinically variable progressive and ultimately fatal neurode...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Pediatr Neurol
Những tác giả chính: Berry-Kravis, Elizabeth, Chin, Jamie, Hoffmann, Anne, Winston, Amy, Stoner, Robin, LaGorio, Lisa, Friedmann, Katherine, Hernandez, Mariana, Ory, Daniel S., Porter, Forbes D, O’Keefe, Joan A.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: 2018
Những chủ đề:
Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5857219/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29429782
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.pediatrneurol.2017.12.014
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự