Načítá se...

Antisense Oligonucleotide-Mediated Terminal Intron Retention of the SMN2 Transcript

The severe childhood disease spinal muscular atrophy (SMA) arises from the homozygous loss of the survival motor neuron 1 gene (SMN1). A homologous gene potentially encoding an identical protein, SMN2 can partially compensate for the loss of SMN1; however, the exclusion of a critical exon in the cod...

Celý popis

Uloženo v:
Podrobná bibliografie
Vydáno v:Mol Ther Nucleic Acids
Hlavní autoři: Flynn, Loren L., Mitrpant, Chalermchai, Pitout, Ianthe L., Fletcher, Sue, Wilton, Steve D.
Médium: Artigo
Jazyk:Inglês
Vydáno: American Society of Gene & Cell Therapy 2018
Témata:
On-line přístup:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5854547/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29858094
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2018.01.011
Tagy: Přidat tag
Žádné tagy, Buďte první, kdo otaguje tento záznam!