Gene transfer into hematopoietic stem cells reduces HLH manifestations in a murine model of Munc13-4 deficiency

Patients with mutations in the UNC13D gene (coding for Munc13-4 protein) suffer from familial hemophagocytic lymphohistiocytosis type 3 (FHL3), a life-threatening immune and hyperinflammatory disorder. The only curative treatment is allogeneic hematopoietic stem cell (HSC) transplantation, although...

Πλήρης περιγραφή

Αποθηκεύτηκε σε:
Λεπτομέρειες βιβλιογραφικής εγγραφής
Τόπος έκδοσης:Blood Adv
Κύριοι συγγραφείς: Soheili, Tayebeh, Durand, Amandine, Sepulveda, Fernando E., Rivière, Julie, Lagresle-Peyrou, Chantal, Sadek, Hanem, de Saint Basile, Geneviève, Martin, Samia, Mavilio, Fulvio, Cavazzana, Marina, André-Schmutz, Isabelle
Μορφή: Artigo
Γλώσσα:Inglês
Έκδοση: American Society of Hematology 2017
Θέματα:
Gene Therapy
Διαθέσιμο Online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5745141/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29296930
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1182/bloodadvances.2017012088
Ετικέτες: Προσθήκη ετικέτας
Δεν υπάρχουν, Καταχωρήστε ετικέτα πρώτοι!

Παρόμοια τεκμήρια