Quantitative Antisense Screening and Optimization for Exon 51 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy

Duchenne muscular dystrophy (DMD), the most common lethal genetic disorder, is caused by mutations in the dystrophin (DMD) gene. Exon skipping is a therapeutic approach that uses antisense oligonucleotides (AOs) to modulate splicing and restore the reading frame, leading to truncated, yet functional...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Mol Ther
المؤلفون الرئيسيون: Echigoya, Yusuke, Lim, Kenji Rowel Q., Trieu, Nhu, Bao, Bo, Miskew Nichols, Bailey, Vila, Maria Candida, Novak, James S., Hara, Yuko, Lee, Joshua, Touznik, Aleksander, Mamchaoui, Kamel, Aoki, Yoshitsugu, Takeda, Shin’ichi, Nagaraju, Kanneboyina, Mouly, Vincent, Maruyama, Rika, Duddy, William, Yokota, Toshifumi
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: American Society of Gene & Cell Therapy 2017
الموضوعات:
Original Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5675502/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28865998
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2017.07.014
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة