Low-Dose Gene Therapy for Murine PKU Using Episomal Naked DNA Vectors Expressing PAH from Its Endogenous Liver Promoter

Limited duration of transgene expression, insertional mutagenesis, and size limitations for transgene cassettes pose challenges and risk factors for many gene therapy vectors. Here, we report on physiological expression of liver phenylalanine hydroxylase (PAH) by delivery of naked DNA/minicircle (MC...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Mol Ther Nucleic Acids
Main Authors: Grisch-Chan, Hiu Man, Schlegel, Andrea, Scherer, Tanja, Allegri, Gabriella, Heidelberger, Raphael, Tsikrika, Panagiota, Schmeer, Marco, Schleef, Martin, Harding, Cary O., Häberle, Johannes, Thöny, Beat
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: American Society of Gene & Cell Therapy 2017
נושאים:
Original Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5423318/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28624210
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2017.04.013
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים