CRISPR/Cas9-Induced (CTG⋅CAG)(n) Repeat Instability in the Myotonic Dystrophy Type 1 Locus: Implications for Therapeutic Genome Editing

Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is caused by (CTG⋅CAG)(n)-repeat expansion within the DMPK gene and thought to be mediated by a toxic RNA gain of function. Current attempts to develop therapy for this disease mainly aim at destroying or blocking abnormal properties of mutant DMPK (CUG)n RNA. Here, w...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Mol Ther
Những tác giả chính: van Agtmaal, Ellen L., André, Laurène M., Willemse, Marieke, Cumming, Sarah A., van Kessel, Ingeborg D.G., van den Broek, Walther J.A.A., Gourdon, Geneviève, Furling, Denis, Mouly, Vincent, Monckton, Darren G., Wansink, Derick G., Wieringa, Bé
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: American Society of Gene & Cell Therapy 2017
Những chủ đề:
Original Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5363205/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28129118
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2016.10.014
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự