Novel Vector Design and Hexosaminidase Variant Enabling Self-Complementary Adeno-Associated Virus for the Treatment of Tay-Sachs Disease

G(M2) gangliosidosis is a family of three genetic neurodegenerative disorders caused by the accumulation of G(M2) ganglioside (G(M2)) in neuronal tissue. Two of these are due to the deficiency of the heterodimeric (α–β), “A” isoenzyme of lysosomal β-hexosaminidase (HexA). Mutations in the α-subunit...

Πλήρης περιγραφή

Αποθηκεύτηκε σε:
Λεπτομέρειες βιβλιογραφικής εγγραφής
Τόπος έκδοσης:Hum Gene Ther
Κύριοι συγγραφείς: Karumuthil-Melethil, Subha, Kalburgi, Sahana Nagabhushan, Thompson, Patrick, Tropak, Michael, Kaytor, Michael D., Keimel, John G., Mark, Brian L., Mahuran, Don, Walia, Jagdeep S., Gray, Steven J.
Μορφή: Artigo
Γλώσσα:Inglês
Έκδοση: Mary Ann Liebert, Inc. 2016
Θέματα:
Research Articles
Διαθέσιμο Online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5349231/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27197548
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hum.2016.013
Ετικέτες: Προσθήκη ετικέτας
Δεν υπάρχουν, Καταχωρήστε ετικέτα πρώτοι!

Παρόμοια τεκμήρια