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Novel factor VIII variants with a modified furin cleavage site improve the efficacy of gene therapy for hemophilia A

ESSENTIALS: Factor (F) VIII is an inefficiently expressed protein. Furin deletion FVIII variants were purified and characterized using in vitro and in vivo assays. These minimally modified novel FVIII variants have enhanced function. These variants provide a strategy for increasing FVIII expression...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:J Thromb Haemost
Main Authors: Nguyen, G. N., George, L. A., Siner, J. I., Davidson, R. J., Zander, C. B., Zheng, X. L., Arruda, V. R., Camire, R. M., Sabatino, D. E.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: John Wiley and Sons Inc. 2016
Assuntos:
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5280213/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27749002
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1111/jth.13543
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