Low-dose Gene Therapy Reduces the Frequency of Enzyme Replacement Therapy in a Mouse Model of Lysosomal Storage Disease

Enzyme replacement therapy (ERT) is the standard of care for several lysosomal storage diseases (LSDs). ERT, however, requires multiple and costly administrations and has limited efficacy. We recently showed that a single high dose administration of adeno-associated viral vector serotype 8 (AAV2/8)...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Mol Ther
المؤلفون الرئيسيون: Alliegro, Marialuisa, Ferla, Rita, Nusco, Edoardo, De Leonibus, Chiara, Settembre, Carmine, Auricchio, Alberto
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: Nature Publishing Group 2016
الموضوعات:
Original Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5159621/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27658524
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2016.181
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة