Morpholino-mediated Knockdown of DUX4 Toward Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Therapeutics

Derepression of DUX4 in skeletal muscle has emerged as a likely cause of pathology in facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). Here we report on the use of antisense phosphorodiamidate morpholino oligonucleotides to suppress DUX4 expression and function in FSHD myotubes and xenografts. The mos...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Mol Ther
Main Authors: Chen, Jennifer CJ, King, Oliver D, Zhang, Yuanfan, Clayton, Nicholas P, Spencer, Carrie, Wentworth, Bruce M, Emerson, Charles P, Wagner, Kathryn R
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: Nature Publishing Group 2016
נושאים:
Original Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5023379/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27378237
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2016.111
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים