Загрузка...
Peptide Nucleic Acid Promotes Systemic Dystrophin Expression and Functional Rescue in Dystrophin-deficient mdx Mice
Antisense oligonucleotide (AO)-mediated exon-skipping therapeutics shows great promise for Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients. However, recent failure with drisapersen, an AO candidate drug in phase 3 trial, highlights the importance of exploring other effective AO chemistries for DMD. Previ...
Сохранить в:
| Опубликовано в: : | Mol Ther Nucleic Acids |
|---|---|
| Главные авторы: | , , , , , , , |
| Формат: | Artigo |
| Язык: | Inglês |
| Опубликовано: |
Nature Publishing Group
2015
|
| Предметы: | |
| Online-ссылка: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4881755/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26440599 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mtna.2015.27 |
| Метки: |
Добавить метку
Нет меток, Требуется 1-ая метка записи!
|