تحميل...

Copackaged AAV9 Vectors Promote Simultaneous Immune Tolerance and Phenotypic Correction of Pompe Disease

Pompe disease is a progressive neuromuscular disorder caused by lysosomal accumulation of glycogen from a deficiency in acid alpha-glucosidase (GAA). Replacement of the missing enzyme is available by repeated protein infusions; however, efficacy is limited by immune response and inability to restore...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Hum Gene Ther
المؤلفون الرئيسيون: Doerfler, Phillip A., Todd, Adrian G., Clément, Nathalie, Falk, Darin J., Nayak, Sushrusha, Herzog, Roland W., Byrne, Barry J.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: Mary Ann Liebert, Inc. 2016
الموضوعات:
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4741206/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26603344
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hum.2015.103
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!