Spinal muscular atrophy phenotype is ameliorated in human motor neurons by SMN increase via different novel RNA therapeutic approaches

Spinal muscular atrophy (SMA) is a primary genetic cause of infant mortality due to mutations in the Survival Motor Neuron (SMN) 1 gene. No cure is available. Antisense oligonucleotides (ASOs) aimed at increasing SMN levels from the paralogous SMN2 gene represent a possible therapeutic strategy. Her...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Sci Rep
Main Authors: Nizzardo, Monica, Simone, Chiara, Dametti, Sara, Salani, Sabrina, Ulzi, Gianna, Pagliarani, Serena, Rizzo, Federica, Frattini, Emanuele, Pagani, Franco, Bresolin, Nereo, Comi, Giacomo, Corti, Stefania
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: Nature Publishing Group 2015
נושאים:
Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4485234/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26123042
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/srep11746
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים