Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in Murine and Canine Models of Myotubular Myopathy

Loss-of-function mutations in the myotubularin gene (MTM1) cause X-linked myotubular myopathy (XLMTM), a fatal, congenital pediatric disease that affects the entire skeletal musculature. Systemic administration of a single dose of a recombinant serotype-8 adeno-associated virus (AAV8) vector express...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính: Childers, Martin K, Joubert, Romain, Poulard, Karine, Moal, Christelle, Grange, Robert W, Doering, Jonathan A, Lawlor, Michael W, Rider, Branden E., Jamet, Thibaud, Danièle, Nathalie, Martin, Samia, Rivière, Christel, Soker, Thomas, Hammer, Caroline, Van Wittenberghe, Laetitia, Lockard, Mandy, Guan, Xuan, Goddard, Melissa, Mitchell, Erin, Barber, Jane, Williams, J. Koudy, Mack, David L, Furth, Mark E, Vignaud, Alban, Masurier, Carole, Mavilio, Fulvio, Moullier, Philippe, Beggs, Alan H, Buj-Bello, Anna
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: 2014
Những chủ đề:
Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4105197/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24452262
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1126/scitranslmed.3007523
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự