Gene Therapy Prolongs Survival and Restores Function in Murine and Canine Models of Myotubular Myopathy

Loss-of-function mutations in the myotubularin gene (MTM1) cause X-linked myotubular myopathy (XLMTM), a fatal, congenital pediatric disease that affects the entire skeletal musculature. Systemic administration of a single dose of a recombinant serotype-8 adeno-associated virus (AAV8) vector express...

সম্পূর্ণ বিবরণ

সংরক্ষণ করুন:
গ্রন্থ-পঞ্জীর বিবরন
প্রধান লেখক: Childers, Martin K, Joubert, Romain, Poulard, Karine, Moal, Christelle, Grange, Robert W, Doering, Jonathan A, Lawlor, Michael W, Rider, Branden E., Jamet, Thibaud, Danièle, Nathalie, Martin, Samia, Rivière, Christel, Soker, Thomas, Hammer, Caroline, Van Wittenberghe, Laetitia, Lockard, Mandy, Guan, Xuan, Goddard, Melissa, Mitchell, Erin, Barber, Jane, Williams, J. Koudy, Mack, David L, Furth, Mark E, Vignaud, Alban, Masurier, Carole, Mavilio, Fulvio, Moullier, Philippe, Beggs, Alan H, Buj-Bello, Anna
বিন্যাস: Artigo
ভাষা:Inglês
প্রকাশিত: 2014
বিষয়গুলি:
Article
অনলাইন ব্যবহার করুন:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4105197/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24452262
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1126/scitranslmed.3007523
ট্যাগগুলো: ট্যাগ যুক্ত করুন
কোনো ট্যাগ নেই, প্রথমজন হিসাবে ট্যাগ করুন!

অনুরূপ উপাদানগুলি