Long-term effects of systemic gene therapy in a canine model of myotubular myopathy

INTRODUCTION: X-linked myotubular myopathy (XLMTM), a devastating pediatric disease caused by the absence of the protein myotubularin, results from mutations in the MTM1 gene. While there is no cure for XLMTM, we previously reported effects of MTM1 gene therapy using adeno-associated viral (AAV) vec...

সম্পূর্ণ বিবরণ

সংরক্ষণ করুন:
গ্রন্থ-পঞ্জীর বিবরন
প্রকাশিত:Muscle Nerve
প্রধান লেখক: Elverman, Matthew, Goddard, Melissa A, Mack, David, Snyder, Jessica M, Lawlor, Michael W, Meng, Hui, Beggs, Alan H, Buj-Bello, Ana, Poulard, Karine, Marsh, Anthony P, Grange, Robert W, Kelly, Valerie E., Childers, Martin K
বিন্যাস: Artigo
ভাষা:Inglês
প্রকাশিত: 2017
বিষয়গুলি:
Article
অনলাইন ব্যবহার করুন:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5620115/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28370029
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/mus.25658
ট্যাগগুলো: ট্যাগ যুক্ত করুন
কোনো ট্যাগ নেই, প্রথমজন হিসাবে ট্যাগ করুন!

অনুরূপ উপাদানগুলি