Long-term effects of systemic gene therapy in a canine model of myotubular myopathy

INTRODUCTION: X-linked myotubular myopathy (XLMTM), a devastating pediatric disease caused by the absence of the protein myotubularin, results from mutations in the MTM1 gene. While there is no cure for XLMTM, we previously reported effects of MTM1 gene therapy using adeno-associated viral (AAV) vec...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Muscle Nerve
Main Authors: Elverman, Matthew, Goddard, Melissa A, Mack, David, Snyder, Jessica M, Lawlor, Michael W, Meng, Hui, Beggs, Alan H, Buj-Bello, Ana, Poulard, Karine, Marsh, Anthony P, Grange, Robert W, Kelly, Valerie E., Childers, Martin K
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: 2017
נושאים:
Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5620115/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28370029
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/mus.25658
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים