Long-term effects of systemic gene therapy in a canine model of myotubular myopathy

INTRODUCTION: X-linked myotubular myopathy (XLMTM), a devastating pediatric disease caused by the absence of the protein myotubularin, results from mutations in the MTM1 gene. While there is no cure for XLMTM, we previously reported effects of MTM1 gene therapy using adeno-associated viral (AAV) vec...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Muscle Nerve
المؤلفون الرئيسيون: Elverman, Matthew, Goddard, Melissa A, Mack, David, Snyder, Jessica M, Lawlor, Michael W, Meng, Hui, Beggs, Alan H, Buj-Bello, Ana, Poulard, Karine, Marsh, Anthony P, Grange, Robert W, Kelly, Valerie E., Childers, Martin K
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: 2017
الموضوعات:
Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5620115/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28370029
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/mus.25658
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة