The emerging phenotype of long-term survivors with infantile Pompe disease

PURPOSE: Enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa for infantile Pompe disease has improved survival creating new management challenges. We describe an emerging phenotype in a retrospective review of long-term survivors. METHODS: Inclusion criteria included ventilator-free status and age ≤6...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
المؤلفون الرئيسيون: Prater, Sean N., Banugaria, Suhrad G., DeArmey, Stephanie M., Botha, Eleanor G., Stege, Erin M., Case, Laura E., Jones, Harrison N., Phornphutkul, Chanika, Wang, Raymond Y., Young, Sarah P., Kishnani, Priya S.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: 2012
الموضوعات:
Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3947503/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22538254
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/gim.2012.44
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة