The emerging phenotype of long-term survivors with infantile Pompe disease

PURPOSE: Enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa for infantile Pompe disease has improved survival creating new management challenges. We describe an emerging phenotype in a retrospective review of long-term survivors. METHODS: Inclusion criteria included ventilator-free status and age ≤6...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính: Prater, Sean N., Banugaria, Suhrad G., DeArmey, Stephanie M., Botha, Eleanor G., Stege, Erin M., Case, Laura E., Jones, Harrison N., Phornphutkul, Chanika, Wang, Raymond Y., Young, Sarah P., Kishnani, Priya S.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: 2012
Những chủ đề:
Article
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3947503/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22538254
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/gim.2012.44
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự