Robust ZFN-mediated genome editing in adult hemophilic mice

Monogenic diseases, including hemophilia, represent ideal targets for genome-editing approaches aimed at correcting a defective gene. Here we report that systemic adeno-associated virus (AAV) vector delivery of zinc finger nucleases (ZFNs) and corrective donor template to the predominantly quiescent...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính: Anguela, Xavier M., Sharma, Rajiv, Doyon, Yannick, Miller, Jeffrey C., Li, Hojun, Haurigot, Virginia, Rohde, Michelle E., Wong, Sunnie Y., Davidson, Robert J., Zhou, Shangzhen, Gregory, Philip D., Holmes, Michael C., High, Katherine A.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: American Society of Hematology 2013
Những chủ đề:
Gene Therapy
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3821724/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24085764
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1182/blood-2013-04-497354
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự