Intrapleural Administration of AAV9 Improves Neural and Cardiorespiratory Function in Pompe Disease

Pompe disease is a neuromuscular disease resulting from deficiency in acid α-glucosidase (GAA), results in cardiac, skeletal muscle, and central nervous system (CNS) pathology. Enzyme replacement therapy (ERT) has been shown to partially correct cardiac and skeletal muscle dysfunction. However, ERT...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
المؤلفون الرئيسيون: Falk, Darin J, Mah, Cathryn S, Soustek, Meghan S, Lee, Kun-Ze, ElMallah, Mai K, Cloutier, Denise A, Fuller, David D, Byrne, Barry J
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: Nature Publishing Group 2013
الموضوعات:
Original Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3776643/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23732990
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2013.96
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة