AAV Genome Loss From Dystrophic Mouse Muscles During AAV-U7 snRNA-mediated Exon-skipping Therapy

In the context of future adeno-associated viral (AAV)–based clinical trials for Duchenne myopathy, AAV genome fate in dystrophic muscles is of importance considering the viral capsid immunogenicity that prohibits recurring treatments. We showed that AAV genomes encoding non-therapeutic U7 were lost...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Główni autorzy: Le Hir, Maëva, Goyenvalle, Aurélie, Peccate, Cécile, Précigout, Guillaume, Davies, Kay E, Voit, Thomas, Garcia, Luis, Lorain, Stéphanie
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: Nature Publishing Group 2013
Hasła przedmiotowe:
Original Article
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3734654/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23752313
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1038/mt.2013.121
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy