Long-Term Efficacy of AAV9-U7snRNA-Mediated Exon 51 Skipping in mdx52 Mice

Gene therapy and antisense approaches hold promise for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). The advantages of both therapeutic strategies can be combined by vectorizing antisense sequences into an adeno-associated virus (AAV) vector. We previously reported the efficacy of AAV-U7 small...

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Mol Ther Methods Clin Dev
Hauptverfasser: Aupy, Philippine, Zarrouki, Faouzi, Sandro, Quentin, Gastaldi, Cécile, Buclez, Pierre-Olivier, Mamchaoui, Kamel, Garcia, Luis, Vaillend, Cyrille, Goyenvalle, Aurélie
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: American Society of Gene & Cell Therapy 2020
Schlagworte:
Article
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7240049/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32462052
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2020.04.025
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