A Novel Morpholino Oligomer Targeting ISS-N1 Improves Rescue of Severe Spinal Muscular Atrophy Transgenic Mice

In the search for the most efficacious antisense oligonucleotides (AOs) aimed at inducing SMN2 exon 7 inclusion, we systematically assessed three AOs, PMO25 (−10, −34), PMO18 (−10, −27), and PMO20 (−10, −29), complementary to the SMN2 intron 7 splicing silencer (ISS-N1). PMO25 was the most efficacio...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
المؤلفون الرئيسيون: Zhou, Haiyan, Janghra, Narinder, Mitrpant, Chalermchai, Dickinson, Rachel L., Anthony, Karen, Price, Loren, Eperon, Ian C., Wilton, Stephen D., Morgan, Jennifer, Muntoni, Francesco
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: Mary Ann Liebert, Inc. 2013
الموضوعات:
Research Articles
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3609631/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23339722
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hum.2012.211
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة