Hereditary Inclusion Body Myopathy: Single Patient Response to Intravenous Dosing of GNE Gene Lipoplex

Hereditary inclusion body myopathy (HIBM) is an autosomal recessive adult-onset myopathy due to mutations in the GNE (UDP-N-acetylglucosamine 2-epimerase/N-acetylmannosamine kinase) gene. Affected patients have no therapeutic options. We have previously demonstrated in preclinical testing the abilit...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính: Nemunaitis, Gregory, Jay, Chris M., Maples, Phillip B., Gahl, William A., Huizing, Marjan, Yardeni, Tal, Tong, Alex W., Phadke, Anagha P., Pappen, Beena O., Bedell, Cynthia, Allen, Henry, Hernandez, Cathy, Templeton, Nancy S., Kuhn, Joseph, Senzer, Neil, Nemunaitis, John
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: Mary Ann Liebert, Inc. 2011
Những chủ đề:
Research Articles
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3225042/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21517694
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hum.2010.192
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự