Longitudinal Transcriptomic Analysis Reveals Systemic Effects of Risdiplam in Adults with Spinal Muscular Atrophy

Background: Spinal Muscular Atrophy (SMA) is a neurodegenerative disease caused by reduced survival motor neuron (SMN) protein levels due to <i>SMN1</i> gene mutations. The natural history of SMA has dramatically changed since innovative therapies were approved; among them, Risdiplam (an oral molecu...

Mô tả đầy đủ

Chi tiết về thư mục

Những tác giả chính:	Maria Liguori, Arianna Consiglio, Eustachio D’Errico, Ylenia Antonacci, Martina Coffa, Alessandro Introna, Isabella Laura Simone
Định dạng:	Artigo
Ngôn ngữ:	Inglês
Được phát hành:	MDPI AG 2026-06-01
Loạt:	Brain Sciences
Những chủ đề:	spinal muscular atrophy Risdiplam Transcriptomics <i>SMN2</i> gene RNA sequencing
Truy cập trực tuyến:	https://www.mdpi.com/2076-3425/16/6/643
Các nhãn:	Thêm thẻ Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!