Longitudinal Transcriptomic Analysis Reveals Systemic Effects of Risdiplam in Adults with Spinal Muscular Atrophy

Background: Spinal Muscular Atrophy (SMA) is a neurodegenerative disease caused by reduced survival motor neuron (SMN) protein levels due to <i>SMN1</i> gene mutations. The natural history of SMA has dramatically changed since innovative therapies were approved; among them, Risdiplam (an oral molecu...

முழு விளக்கம்

நூற்பட்டியல் விவரங்கள்

முதன்மை ஆசிரியர்கள்:	Maria Liguori, Arianna Consiglio, Eustachio D’Errico, Ylenia Antonacci, Martina Coffa, Alessandro Introna, Isabella Laura Simone
வடிவம்:	Artigo
மொழி:	Inglês
வெளியிடப்பட்டது:	MDPI AG 2026-06-01
தொடர்:	Brain Sciences
பொருள்கள்:	spinal muscular atrophy Risdiplam Transcriptomics <i>SMN2</i> gene RNA sequencing
ஆன்லைன் அணுகல்:	https://www.mdpi.com/2076-3425/16/6/643
குறிச்சொற்கள்:	குறிச்சொல்லை சேர்க்கவும் டாக்‌ஸ் இல்லை, இந்த பதிவுக்கு குறிச்சொல் சேர்க்கும் முதல் நபராக இருங்கள்!