Longitudinal Transcriptomic Analysis Reveals Systemic Effects of Risdiplam in Adults with Spinal Muscular Atrophy

Background: Spinal Muscular Atrophy (SMA) is a neurodegenerative disease caused by reduced survival motor neuron (SMN) protein levels due to <i>SMN1</i> gene mutations. The natural history of SMA has dramatically changed since innovative therapies were approved; among them, Risdiplam (an oral molecu...

সম্পূর্ণ বিবরণ

গ্রন্থ-পঞ্জীর বিবরন

প্রধান লেখক:	Maria Liguori, Arianna Consiglio, Eustachio D’Errico, Ylenia Antonacci, Martina Coffa, Alessandro Introna, Isabella Laura Simone
বিন্যাস:	Artigo
ভাষা:	Inglês
প্রকাশিত:	MDPI AG 2026-06-01
মালা:	Brain Sciences
বিষয়গুলি:	spinal muscular atrophy Risdiplam Transcriptomics <i>SMN2</i> gene RNA sequencing
অনলাইন ব্যবহার করুন:	https://www.mdpi.com/2076-3425/16/6/643
ট্যাগগুলো:	ট্যাগ যুক্ত করুন কোনো ট্যাগ নেই, প্রথমজন হিসাবে ট্যাগ করুন!