Long-term administration of intravenous Trappsol® Cyclo™ (HP-β-CD) results in clinical benefits and stabilization or slowing of disease progression in patients with Niemann-Pick disease type C1: Results of an international 48-week Phase I/II trial

Background: Niemann-Pick disease type C (NPC) is a rare, fatal, pan-ethnic, autosomal recessive lysosomal storage disease characterized by progressive major organ failure and neurodegeneration. Preclinical studies confirmed a critical role of systemically administered hydroxypropyl-β-cyclodextrin (H...

সম্পূর্ণ বিবরণ

গ্রন্থ-পঞ্জীর বিবরন

প্রধান লেখক:	Reena Sharma, Caroline Hastings, Orna Staretz-Chacham, Julian Raiman, Martin Paucar, Ronen Spiegel, Bryan Murray, Bryan Hurst, Benny Liu, Lise Kjems, Sharon Hrynkow
বিন্যাস:	Artigo
ভাষা:	Inglês
প্রকাশিত:	Elsevier 2023-09-01
মালা:	Molecular Genetics and Metabolism Reports
বিষয়গুলি:	Cyclodextrin Cholesterol homeostasis Niemann-Pick disease type C Biomarker Disease stabilization NPC clinical severity scale
অনলাইন ব্যবহার করুন:	http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2214426923000344
ট্যাগগুলো:	ট্যাগ যুক্ত করুন কোনো ট্যাগ নেই, প্রথমজন হিসাবে ট্যাগ করুন!