Peptide Nucleic Acid Promotes Systemic Dystrophin Expression and Functional Rescue in Dystrophin-deficient mdx Mice
Antisense oligonucleotide (AO)-mediated exon-skipping therapeutics shows great promise for Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients. However, recent failure with drisapersen, an AO candidate drug in phase 3 trial, highlights the importance of exploring other effective AO chemistries for DMD. Previ...
محفوظ في:
| المؤلفون الرئيسيون: | , , , , , , , |
|---|---|
| التنسيق: | Artigo |
| اللغة: | Inglês |
| منشور في: |
Elsevier
2015-01-01
|
| سلاسل: | Molecular Therapy: Nucleic Acids |
| الموضوعات: | |
| الوصول للمادة أونلاين: | http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2162253116300403 |
| الوسوم: |
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!
|