Peptide Nucleic Acid Promotes Systemic Dystrophin Expression and Functional Rescue in Dystrophin-deficient mdx Mice
Antisense oligonucleotide (AO)-mediated exon-skipping therapeutics shows great promise for Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients. However, recent failure with drisapersen, an AO candidate drug in phase 3 trial, highlights the importance of exploring other effective AO chemistries for DMD. Previ...
Đã lưu trong:
| Những tác giả chính: | , , , , , , , |
|---|---|
| Định dạng: | Artigo |
| Ngôn ngữ: | Inglês |
| Được phát hành: |
Elsevier
2015-01-01
|
| Loạt: | Molecular Therapy: Nucleic Acids |
| Những chủ đề: | |
| Truy cập trực tuyến: | http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2162253116300403 |
| Các nhãn: |
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!
|