טוען...
Safety of Direct Intraparenchymal AAVrh.10-Mediated Central Nervous System Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy
Metachromatic leukodystrophy, a fatal pediatric neurodegenerative lysosomal storage disease caused by mutations in the arylsulfatase A (ARSA) gene, is characterized by intracellular accumulation of sulfatides in the lysosomes of cells of the central nervous system (CNS). In previous studies, we have...
שמור ב:
| הוצא לאור ב: | Hum Gene Ther |
|---|---|
| Main Authors: | , , , , , , , , , |
| פורמט: | Artigo |
| שפה: | Inglês |
| יצא לאור: |
Mary Ann Liebert, Inc., publishers
2021
|
| נושאים: | |
| גישה מקוונת: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8236561/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33380277 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hum.2020.269 |
| תגים: |
הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!
|