Safety of Direct Intraparenchymal AAVrh.10-Mediated Central Nervous System Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy

Metachromatic leukodystrophy, a fatal pediatric neurodegenerative lysosomal storage disease caused by mutations in the arylsulfatase A (ARSA) gene, is characterized by intracellular accumulation of sulfatides in the lysosomes of cells of the central nervous system (CNS). In previous studies, we have...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Hum Gene Ther
Main Authors: Rosenberg, Jonathan B., Chen, Alvin, De, Bishnu P., Dyke, Jonathan P., Ballon, Douglas J., Monette, Sebastien, Ricart Arbona, Rodolfo J., Kaminsky, Stephen M., Crystal, Ronald G., Sondhi, Dolan
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: Mary Ann Liebert, Inc., publishers 2021
נושאים:
Research Articles
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8236561/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33380277
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hum.2020.269
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים