Clinical Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Cerliponase Alfa, Enzyme Replacement Therapy for CLN2 Disease by Intracerebroventricular Administration

Cerliponase alfa is recombinant human tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) delivered by i.c.v. infusion for CLN2, a pediatric neurodegenerative disease caused by deficiency in lysosomal enzyme TPP1. We report the pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics of cerliponase alfa, the first i.c.v. enzyme repla...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Clin Transl Sci
المؤلفون الرئيسيون: Kim, Aryun, Grover, Anita, Hammon, Kevin, de Hart, Greg, Slasor, Peter, Cherukuri, Anu, Ajayi, Temitayo, Jacoby, David, Schulz, Angela, Specchio, Nicola, de Los Reyes, Emily, Gissen, Paul, Henshaw, Joshua W.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: John Wiley and Sons Inc. 2020
الموضوعات:
Research
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7993266/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33202105
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1111/cts.12925
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة