Artificial miRNAs targeting CAG repeat expansion in ORFs cause rapid deadenylation and translation inhibition of mutant transcripts

Polyglutamine (polyQ) diseases are incurable neurological disorders caused by CAG repeat expansion in the open reading frames (ORFs) of specific genes. This type of mutation in the HTT gene is responsible for Huntington’s disease (HD). CAG repeat-targeting artificial miRNAs (art-miRNAs) were shown a...

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Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Cell Mol Life Sci
Hauptverfasser: Ciesiolka, Adam, Stroynowska-Czerwinska, Anna, Joachimiak, Paweł, Ciolak, Agata, Kozlowska, Emilia, Michalak, Michal, Dabrowska, Magdalena, Olejniczak, Marta, Raczynska, Katarzyna D., Zielinska, Dominika, Wozna-Wysocka, Magdalena, Krzyzosiak, Wlodzimierz J., Fiszer, Agnieszka
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: Springer International Publishing 2020
Schlagworte:
Original Article
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7904544/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32696070
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1007/s00018-020-03596-7
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