Gene Therapy of Dominant CRX-Leber Congenital Amaurosis using Patient Stem Cell-Derived Retinal Organoids

Mutations in the photoreceptor transcription factor gene cone-rod homeobox (CRX) lead to distinct retinopathy phenotypes, including early-onset vision impairment in dominant Leber congenital amaurosis (LCA). Using induced pluripotent stem cells (iPSCs) from a patient with CRX-I138fs48 mutation, we e...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Stem Cell Reports
Main Authors: Kruczek, Kamil, Qu, Zepeng, Gentry, James, Fadl, Benjamin R., Gieser, Linn, Hiriyanna, Suja, Batz, Zachary, Samant, Mugdha, Samanta, Ananya, Chu, Colin J., Campello, Laura, Brooks, Brian P., Wu, Zhijian, Swaroop, Anand
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: Elsevier 2021
נושאים:
Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7878833/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33513359
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.stemcr.2020.12.018
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים