Efficacy of AAV8-hUGT1A1 with Rapamycin in neonatal, suckling, and juvenile rats to model treatment in pediatric CNs patients

A clinical trial using adeno-associated virus serotype 8 (AAV8)-human uridine diphosphate glucuronosyltransferase 1A1 (hUGT1A1) to treat inherited severe unconjugated hyperbilirubinemia (Crigler-Najjar syndrome) is ongoing, but preclinical data suggest that long-term efficacy in children is impaired...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Mol Ther Methods Clin Dev
المؤلفون الرئيسيون: Shi, Xiaoxia, Aronson, Sem J., ten Bloemendaal, Lysbeth, Duijst, Suzanne, Bakker, Robert S., de Waart, Dirk R., Bortolussi, Giulia, Collaud, Fanny, Oude Elferink, Ronald P., Muro, Andrés F., Mingozzi, Federico, Ronzitti, Giuseppe, Bosma, Piter J.
التنسيق: Artigo
اللغة:Inglês
منشور في: American Society of Gene & Cell Therapy 2020
الموضوعات:
Original Article
الوصول للمادة أونلاين:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7809245/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33511243
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2020.11.016
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!

مواد مشابهة