Efficacy of AAV8-hUGT1A1 with Rapamycin in neonatal, suckling, and juvenile rats to model treatment in pediatric CNs patients

A clinical trial using adeno-associated virus serotype 8 (AAV8)-human uridine diphosphate glucuronosyltransferase 1A1 (hUGT1A1) to treat inherited severe unconjugated hyperbilirubinemia (Crigler-Najjar syndrome) is ongoing, but preclinical data suggest that long-term efficacy in children is impaired...

תיאור מלא

שמור ב:
מידע ביבליוגרפי
הוצא לאור ב:Mol Ther Methods Clin Dev
Main Authors: Shi, Xiaoxia, Aronson, Sem J., ten Bloemendaal, Lysbeth, Duijst, Suzanne, Bakker, Robert S., de Waart, Dirk R., Bortolussi, Giulia, Collaud, Fanny, Oude Elferink, Ronald P., Muro, Andrés F., Mingozzi, Federico, Ronzitti, Giuseppe, Bosma, Piter J.
פורמט: Artigo
שפה:Inglês
יצא לאור: American Society of Gene & Cell Therapy 2020
נושאים:
Original Article
גישה מקוונת:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7809245/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33511243
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2020.11.016
תגים: הוספת תג
אין תגיות, היה/י הראשונ/ה לתייג את הרשומה!

פריטים דומים