Đang tải...

Fabry Disease Therapy: State-of-the-Art and Current Challenges

Fabry disease (FD) is a lysosomal storage disorder caused by mutations of the GLA gene that lead to a deficiency of the enzymatic activity of α-galactosidase A. Available therapies for FD include enzyme replacement therapy (ERT) (agalsidase alfa and agalsidase beta) and the chaperone migalastat. Des...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:Int J Mol Sci
Những tác giả chính: Azevedo, Olga, Gago, Miguel Fernandes, Miltenberger-Miltenyi, Gabriel, Sousa, Nuno, Cunha, Damião
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: MDPI 2020
Những chủ đề:
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7794923/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33379210
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.3390/ijms22010206
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!