লোডিং...
Long-term survival with sebelipase alfa enzyme replacement therapy in infants with rapidly progressive lysosomal acid lipase deficiency: final results from 2 open-label studies
BACKGROUND: If symptomatic in infants, the autosomal recessive disease lysosomal acid lipase deficiency (LAL-D; sometimes called Wolman disease or LAL-D/Wolman phenotype) is characterized by complete loss of LAL enzyme activity. This very rare, rapidly progressive form of LAL-D results in severe man...
সংরক্ষণ করুন:
| প্রকাশিত: | Orphanet J Rare Dis |
|---|---|
| প্রধান লেখক: | , , , , , , |
| বিন্যাস: | Artigo |
| ভাষা: | Inglês |
| প্রকাশিত: |
BioMed Central
2021
|
| বিষয়গুলি: | |
| অনলাইন ব্যবহার করুন: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7789691/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33407676 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-020-01577-4 |
| ট্যাগগুলো: |
ট্যাগ যুক্ত করুন
কোনো ট্যাগ নেই, প্রথমজন হিসাবে ট্যাগ করুন!
|