Long-term correction of ornithine transcarbamylase deficiency in Spf-Ash mice with a translationally optimized AAV vector

Ornithine transcarbamylase deficiency (OTCD) is an X-linked liver disorder caused by partial or total loss of OTC enzyme activity. It is characterized by elevated plasma ammonia, leading to neurological impairments, coma, and death in the most severe cases. OTCD is managed by combining dietary restr...

Szczegółowa specyfikacja

Zapisane w:
Opis bibliograficzny
Wydane w:Mol Ther Methods Clin Dev
Główni autorzy: De Sabbata, Giulia, Boisgerault, Florence, Guarnaccia, Corrado, Iaconcig, Alessandra, Bortolussi, Giulia, Collaud, Fanny, Ronzitti, Giuseppe, Sola, Marcelo Simon, Vidal, Patrice, Rouillon, Jeremy, Charles, Severine, Nicastro, Emanuele, D’Antiga, Lorenzo, Ilyinskii, Petr, Mingozzi, Federico, Kishimoto, Takashi Kei, Muro, Andrés F.
Format: Artigo
Język:Inglês
Wydane: American Society of Gene & Cell Therapy 2020
Hasła przedmiotowe:
Original Article
Dostęp online:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7786024/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33473356
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtm.2020.11.005
Etykiety: Dodaj etykietę
Nie ma etykietki, Dołącz pierwszą etykiete!

Podobne zapisy