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Advances in the Treatment of Neuronal Ceroid Lipofuscinosis

Neuronal ceroid lipofuscinoses (NCL) represent a class of neurodegenerative disorders involving defective lysosomal processing enzymes or receptors, leading to lysosomal storage disorders, typically characterized by observation of cognitive and visual impairments, epileptic seizures, ataxia, and det...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Expert Opin Orphan Drugs
Hauptverfasser: Rosenberg, Jonathan B., Chen, Alvin, Kaminsky, Stephen M., Crystal, Ronald G., Sondhi, Dolan
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: 2019
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7755158/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33365208
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1080/21678707.2019.1684258
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