Long-Term Expression and Safety of Administration of AAVrh.10hCLN2 to the Brain of Rats and Nonhuman Primates for the Treatment of Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis

Late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis (LINCL), a fatal, lysosomal storage disorder caused by mutations in the CLN2 gene, results in a deficiency of tripeptidyl-peptidase I (TPP-I) activity in neurons. Our prior studies showed that delivery of the human CLN2 cDNA directly to the CNS, using an...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính: Sondhi, Dolan, Johnson, Linda, Purpura, Keith, Monette, Sebastien, Souweidane, Mark M., Kaplitt, Michael G., Kosofsky, Barry, Yohay, Kaleb, Ballon, Douglas, Dyke, Jonathan, Kaminksy, Stephen M., Hackett, Neil R., Crystal, Ronald G.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: Mary Ann Liebert, Inc. 2012
Những chủ đề:
Research Articles
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3847998/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23131032
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1089/hgtb.2012.120
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự