Effects of higher and more frequent dosing of alglucosidase alfa and immunomodulation on long‐term clinical outcome of classic infantile Pompe patients

The aim of this study was to compare the long‐term outcome of classic infantile Pompe patients treated with 20 mg/kg alglucosidase alfa every other week (eow) to those treated with 40 mg/kg/week, and to study the additional effect of immunomodulation. Six patients received 20 mg/kg eow and twelve 40...

Mô tả đầy đủ

Đã lưu trong:
Chi tiết về thư mục
Xuất bản năm:J Inherit Metab Dis
Những tác giả chính: Poelman, Esther, van den Dorpel, Jan J. A., Hoogeveen‐Westerveld, Marianne, van den Hout, Johanna M. P., van der Giessen, Lianne J., van der Beek, Nadine A. M. E., Pijnappel, W. W. M. Pim, van der Ploeg, Ans T.
Định dạng: Artigo
Ngôn ngữ:Inglês
Được phát hành: John Wiley & Sons, Inc. 2020
Những chủ đề:
Original Articles
Truy cập trực tuyến:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7689828/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32506446
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1002/jimd.12268
Các nhãn: Thêm thẻ
Không có thẻ, Là người đầu tiên thẻ bản ghi này!

Những quyển sách tương tự