Effects of immunomodulation in classic infantile Pompe patients with high antibody titers

PURPOSE: To evaluate whether immunomodulation can eliminate high sustained antibody levels, and thereby improve clinical outcome in classic infantile Pompe patients receiving enzyme replacement therapy (ERT) with recombinant human alpha-glucosidase (rhGAA). METHODS: Three patients (two cross-reactiv...

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Detalles Bibliográficos
Publicado en:Orphanet J Rare Dis
Autores principales: Poelman, E., Hoogeveen-Westerveld, M., van den Hout, J. M. P., Bredius, R. G. M., Lankester, A. C., Driessen, G. J. A., Kamphuis, S. S. M., Pijnappel, W. W. M., van der Ploeg, A. T.
Formato: Artigo
Lenguaje:Inglês
Publicado: BioMed Central 2019
Materias:
Research
Acceso en línea:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6431009/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30902109
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-019-1039-z
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