Effects of immunomodulation in classic infantile Pompe patients with high antibody titers

PURPOSE: To evaluate whether immunomodulation can eliminate high sustained antibody levels, and thereby improve clinical outcome in classic infantile Pompe patients receiving enzyme replacement therapy (ERT) with recombinant human alpha-glucosidase (rhGAA). METHODS: Three patients (two cross-reactiv...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:Orphanet J Rare Dis
Main Authors: Poelman, E., Hoogeveen-Westerveld, M., van den Hout, J. M. P., Bredius, R. G. M., Lankester, A. C., Driessen, G. J. A., Kamphuis, S. S. M., Pijnappel, W. W. M., van der Ploeg, A. T.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: BioMed Central 2019
Assuntos:
Research
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6431009/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30902109
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1186/s13023-019-1039-z
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