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Sebelipase alfa for lysosomal acid lipase deficiency: 5‐year treatment experience from a phase 2 open‐label extension study

BACKGROUND AND AIMS: Lysosomal acid lipase deficiency is characterized by hepatomegaly and dyslipidaemia, which can lead to cirrhosis and premature atherosclerosis. Sebelipase alfa is an approved recombinant human lysosomal acid lipase. In an open‐label extension study of adults with lysosomal acid...

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में बचाया:
ग्रंथसूची विवरण
में प्रकाशित:Liver Int
मुख्य लेखकों: Malinová, Vĕra, Balwani, Manisha, Sharma, Reena, Arnoux, Jean‐Baptiste, Kane, John, Whitley, Chester B., Marulkar, Sachin, Abel, Florian
स्वरूप: Artigo
भाषा:Inglês
प्रकाशित: John Wiley and Sons Inc. 2020
विषय:
ऑनलाइन पहुंच:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7540377/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32657505
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1111/liv.14603
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