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Morpholino Oligomer-Induced Dystrophin Isoforms to Map the Functional Domains in the Dystrophin Protein

Dystrophin plays a crucial role in maintaining sarcolemma stability during muscle contractions, and mutations that prevent the expression of a functional protein cause Duchenne muscular dystrophy (DMD). Antisense oligonucleotide-mediated manipulation of pre-messenger RNA splicing to bypass Duchenne-...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Mol Ther Nucleic Acids
Hauptverfasser: Li, Dunhui, Adams, Abbie M., Johnsen, Russell D., Fletcher, Susan, Wilton, Steve D.
Format: Artigo
Sprache:Inglês
Veröffentlicht: American Society of Gene & Cell Therapy 2020
Schlagworte:
Online Zugang:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7516190/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33230432
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2020.08.019
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