লোডিং...

Antisense Oligonucleotide- and CRISPR-Cas9-Mediated Rescue of mRNA Splicing for a Deep Intronic CLRN1 Mutation

Mutations in CLRN1 cause Usher syndrome (USH) type III (USH3A), a disease characterized by progressive hearing impairment, retinitis pigmentosa, and vestibular dysfunction. Due to the lack of appropriate disease models, no efficient therapy for retinitis pigmentosa in USH patients exists so far. In...

সম্পূর্ণ বিবরণ

সংরক্ষণ করুন:
গ্রন্থ-পঞ্জীর বিবরন
প্রকাশিত:Mol Ther Nucleic Acids
প্রধান লেখক: Panagiotopoulos, Anna-Lena, Karguth, Nina, Pavlou, Marina, Böhm, Sybille, Gasparoni, Gilles, Walter, Jörn, Graf, Alexander, Blum, Helmut, Biel, Martin, Riedmayr, Lisa Maria, Becirovic, Elvir
বিন্যাস: Artigo
ভাষা:Inglês
প্রকাশিত: American Society of Gene & Cell Therapy 2020
বিষয়গুলি:
অনলাইন ব্যবহার করুন:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7452116/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32841912
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2020.07.036
ট্যাগগুলো: ট্যাগ যুক্ত করুন
কোনো ট্যাগ নেই, প্রথমজন হিসাবে ট্যাগ করুন!