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Prospects for Cell-Directed Curative Therapy of Phenylketonuria (PKU)

Phenylketonuria (PKU) due to recessively inherited phenylalanine hydroxylase (PAH) deficiency is among the most common inborn errors of metabolism. Dietary therapy begun early in infancy prevents the major manifestations of the disease but shortcomings to treatment continue to exist including lifelo...

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Detalhes bibliográficos
Publicado no:Mol Front J
Autor principal: Harding, Cary O.
Formato: Artigo
Idioma:Inglês
Publicado em: 2019
Assuntos:
Acesso em linha:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7286632/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32524084
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1142/s2529732519400145
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