Elexacaftor–Tezacaftor–Ivacaftor for Cystic Fibrosis with a Single Phe508del Allele

BACKGROUND: Cystic fibrosis is caused by mutations in the gene encoding the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein, and nearly 90% of patients have at least one copy of the Phe508del CFTR mutation. In a phase 2 trial involving patients who were heterozygous for the Phe508...

Полное описание

Сохранить в:
Библиографические подробности
Опубликовано в: :N Engl J Med
Главные авторы: Middleton, P.G., Mall, M.A., Dřevínek, P., Lands, L.C., McKone, E.F., Polineni, D., Ramsey, B.W., Taylor-Cousar, J.L., Tullis, E., Vermeulen, F., Marigowda, G., McKee, C.M., Moskowitz, S.M., Nair, N., Savage, J., Simard, C., Tian, S., Waltz, D., Xuan, F., Rowe, S.M., Jain, R.
Формат: Artigo
Язык:Inglês
Опубликовано: 2019
Предметы:
Article
Online-ссылка:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7282384/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31697873
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1908639
Метки: Добавить метку
Нет меток, Требуется 1-ая метка записи!

Схожие документы