Загрузка...
Elexacaftor–Tezacaftor–Ivacaftor for Cystic Fibrosis with a Single Phe508del Allele
BACKGROUND: Cystic fibrosis is caused by mutations in the gene encoding the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) protein, and nearly 90% of patients have at least one copy of the Phe508del CFTR mutation. In a phase 2 trial involving patients who were heterozygous for the Phe508...
Сохранить в:
| Опубликовано в: : | N Engl J Med |
|---|---|
| Главные авторы: | , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , |
| Формат: | Artigo |
| Язык: | Inglês |
| Опубликовано: |
2019
|
| Предметы: | |
| Online-ссылка: | https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7282384/ https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31697873 https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1908639 |
| Метки: |
Добавить метку
Нет меток, Требуется 1-ая метка записи!
|