A Highly Efficacious PS Gene Editing System Corrects Metabolic and Neurological Complications of Mucopolysaccharidosis Type I

Our previous study delivered zinc finger nucleases to treat mice with mucopolysaccharidosis type I (MPS I), resulting in a phase I/II clinical trial (ClinicalTrials.gov: NCT02702115). However, in the clinical trial, the efficacy needs to be improved due to the low transgene expression level. To this...

সম্পূর্ণ বিবরণ

সংরক্ষণ করুন:
গ্রন্থ-পঞ্জীর বিবরন
প্রকাশিত:Mol Ther
প্রধান লেখক: Ou, Li, Przybilla, Michael J., Ahlat, Ozan, Kim, Sarah, Overn, Paula, Jarnes, Jeanine, O’Sullivan, M. Gerard, Whitley, Chester B.
বিন্যাস: Artigo
ভাষা:Inglês
প্রকাশিত: American Society of Gene & Cell Therapy 2020
বিষয়গুলি:
Original Article
অনলাইন ব্যবহার করুন:https://ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7264433/
https://ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32278382
https://ncbi.nlm.nih.govhttp://dx.doi.org/10.1016/j.ymthe.2020.03.018
ট্যাগগুলো: ট্যাগ যুক্ত করুন
কোনো ট্যাগ নেই, প্রথমজন হিসাবে ট্যাগ করুন!

অনুরূপ উপাদানগুলি